【大公报讯】记者刘凝哲北京报道:记者从中国科学院获悉,由中国科学家自主研发的创新药物核酸适体偶联药物(Aptamer Drug Conjugate,简称ApDC)成功获得美国食品药品监督管理局(简称FDA)孤儿药认定,该药物被认为有可能为全球眼部肿瘤罕见病患者带来全新的治疗希望。
孤儿药是指专门用来治疗罕见病的药物。美国FDA专门设立的“孤儿药认定”机制,对孤儿药的研发提供一系列政策支持,如加快审批、税收减免等。ApDC核酸适体偶联药物是中国科学院杭州医学研究所团队与中国科学院杭州医学研究所眼科研究中心、温州医科大学团队联合研发的创新药。
葡萄膜黑色素瘤是一种不常见却极为凶险的眼部肿瘤。其早期症状往往不明显,确诊时许多患者已进入晚期。一旦发生转移,患者的平均生存期不足一年。手术、放疗等传统方式尽管在短期内能够一定程度上控制病情,但常对眼组织造成不可逆损伤,且难以有效防止肿瘤转移的发生。
而此次研发的ApDC药物针对恶性葡萄膜黑色素瘤、肝转移肿瘤等疾病,能够精准攻击癌细胞,副作用少,安全性高。研发团队负责人介绍表示,下一步将推进临床试验,争取早日投入实际应用,为更多患者带来生命的转机。